Seltene Krankheiten - Top 10 Orphan Drugs nach US-Umsatz 2018

Bei Orphan-Arzneimitteln handelt es sich um Medikamente, die für die Behandlung einer Krankheit intendiert sind, die so selten ist, dass sie in der Praxis eines Allgemeinmediziners durchschnittlich nicht mehr als ein Mal pro Jahr auftritt. Im Fall der Europäischen Union wird ab einer Prävalenzrate von weniger als 5 Fällen pro 10.000 Einwohnern von einer Seltenen Krankheit gesprochen. Die Entwicklung von Arzneimitteln für diese Krankheiten ist für Pharma-Unternehmen in der Regel wirtschaftlich unattraktiv. Um dennoch eine ausreichende Gesundheitsversorgung der Bevölkerung sicherzustellen, versuchen viele Regierungen seit der Jahrtausendwende durch Subventionen und Fördermittel die Erforschung von Wirkstoffen in diesem Bereich voranzutreiben. Damit ein Wirkstoff als Orphan-Arnzeimittel anerkannt wird und so auch eine besondere Förderung erhält, muss ein Prüfverfahren bestanden werden (Orphaned Drug Designation). Der Wirkstoff muss sowohl eine Seltene Krankheit behandeln, als auch eine grundlegende Neuerung zu bisherigen Therapieangeboten darstellen.
** Prognose