Allein in Deutschland leben laut Angaben der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) vier Millionen Betroffene sogenannter Seltener Krankheiten. Der Begriff ist nicht einheitlich definiert. In der EU sind damit Leiden gemeint von denen weniger als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Gegen diese Erkrankungen eingesetzte Medikamente werden Orphan Drugs genannt.
In der Regel sind diese für die Pharmaindustrie aufgrund der geringen Betroffenenzahl eher wirtschaftlich unattraktiv. Andererseits sind Orphan Drugs in der Regel so teuer, dass sie beträchtliche Umsätze generieren, wie der Blick auf die Statista-Grafik zeigt. So prognostiziert EvaluatePharma, dass der Umsatz mit Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten bis 2026 auf 273 Milliarden US-Dollar steigen wird - sollten die Analyst:innen damit richtig liegen, würde sich das Marktvolumen gegenüber 2020 verdoppeln.
Für die Betroffenen dürfte das indes nur in Ausnahmefällen ein positiver Trend sein. Denn laut ACHSE gibt es etwa 8.000 seltenen Erkrankungen - viele davon schaffen es mutmaßlich nicht in die Forschungsabteilungen der Pharmaunternehmen.
