Gentherapeutika in der Entwicklungspipeline weltweit nach Phase 2017
Als Gentherapie bezeichnet man das Einfügen von Nukleinsäuren wie DNA oder RNA in die Körperzellen eines Individuums, um eine Krankheit zu behandeln. Klassischerweise soll ein intaktes Gen in das Genom der Zielzelle eingefügt werden, um ein defektes Gen zu ersetzen, das ursächlich für die Entstehung der Krankheit ist.