* Bei Orphan-Arzneimitteln handelt es sich um Medikamente, die für die Behandlung einer Krankheit intendiert sind, die so selten ist, dass sie in der Praxis eines Allgemeinmediziners durchschnittlich nicht mehr als ein Mal pro Jahr auftritt. Im Fall der Europäischen Union wird ab einer Prävalenzrate von weniger als 5 Fällen pro 10.000 Einwohnern von einer Seltenen Krankheit gesprochen. Die Entwicklung von Arzneimitteln für diese Krankheiten ist für Pharma-Unternehmen in der Regel wirtschaftlich unattraktiv. Um dennoch eine ausreichende Gesundheitsversorgung der Bevölkerung sicherzustellen, versuchen viele Regierungen seit der Jahrtausendwende durch Subventionen und Fördermittel die Erforschung von Wirkstoffen in diesem Bereich voranzutreiben.
** Die Anerkennung (designation) als Orphan Drug durch die European Medicines Agency's Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) berechtigt zu einer besonderen Förderung des Wirkstoffs.